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[闲谈] 基因疗法? 一年1.5M药费,疯狂啊

Gene therapies deliver a healthy copy of a gene to make up for a defective one that causes disease, aiming to cure — or at least significantly improve — the malady in just one treatment. Such therapies for hemophilia are in development at drugmakers BioMarin, Spark Therapeutics, and UniQure.
先天血友病是第八或者第九凝血因子缺失,遗传性。后天的是免疫病,对自身的八,九凝血因子产生抗体,这个应该基因疗法之外。好像1940年左右的患者平均寿命不满十岁,后来大概80年代吧,出现人工制造凝血因子,血友病患者的福音。现在平均寿命和正常人一样,当然总要补充凝血因子,日常生活有些注意什么的,生活质量肯定受影响。但是1.5M每年的治疗费!不知全世界会有几个接受治疗的患者。
真有这么神奇嘛?如何deliver?healthy gene从何而来、如何在体内发挥作用?
回复 2# HappyKids


    只要一年能赚超过这个数字的病人,就值得购买呀。
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